Terapias a la carta para enfermedades ahora incurables

Hay dolores que se curan con tan solo tomar un ibuprofeno; un medicamento que se produce a gran escala para aliviar el mal de muchos. También hay dolencias que, a falta de una cura definitiva, miran hacia los laboratorios en busca de un 'tratamiento a la carta' que algún día puedan salvar vidas. Pero el camino hasta dar con un medicamento nuevo, ponerlo a prueba y dejarlo a punto para que llegue allí donde se necesite no es fácil. Más si se trata de enfermedades raras (o poco comunes) que tan solo afectan a un número reducido de pacientes. Pero en Barcelona hay un laboratorio que sí está dispuesto a enfrentarse a esta odisea. Resguardado en los pasillos de la Universidad de Barcelona, el primer centro de investigación de España dedicado a la odisea de las terapias avanzadas explica cómo se trabaja en busca de tratamientos para enfermedades ahora incurables. "En 'Creatio' trabajamos en un tratamiento de células madres para la enfermedad de Huntington, la 'hermana pequeña' del párkinson, en la producción de inmunoterapias CAR-T y hasta en proyectos de bioimpresión para generar tejidos artificiales que se puedan utilizar para tratar a pacientes", resume Josep M. Canals, director del centro, como muestra de algunos de los muchos proyectos en los que trabaja su equipo. ¿Recuerdan, por ejemplo, cuando España aprobó la primera inmunoterapia contra la leucemia? Su laboratorio fue el encargado de crear el componente que vehicula su funcionamiento. Estas sofisticadas terapias se investigan en el laboratorio y se y se aplican, a cuenta gotas, en hospitales públicos como el Clínic y Sant Pau, en Barcelona; La Paz y el Doce de Octubre, en Madrid, y la Clínica Universitaria de Navarra. En muchas ocasiones, son la única (o la última) opción para pacientes afectados por estas patologías. Si estos mismos productos se gestaran en la esfera privada, como ocurre en Estados Unidos, el precio de la terapia subiría de varias magnitudes. Y no solo por la sofisticación de estos tratamientos, sino porque cada uno de ellos se diseña de manera personalizada en base a las células del propio paciente. "Trabajar con estas terapias es muy caro, sí. Pero si hablamos de costes la pregunta más importante es: ¿cuánto vale una vida humana? Porque si con estas terapias consigues salvarle la vida a un paciente, el precio se relativiza", reflexiona Canals en una conversación con este diario. "También nos gusta pensar que cuanto más se investigue y más se avance en este tipo de tratamientos, más barato será producirlos. El objetivo es que estos tratamientos pioneros lleguen a ser accesibles para todo el mundo", añade el científico. Trabajar con estas terapias es muy caro, sí. Pero si hablamos de costes la pregunta más importante es: ¿cuánto vale una vida humana? Josep M. Canals, director de 'Creatio' Salas blancas, laboratorios, clínicas y viceversa Situado en el ala sur de la Facultad de Medicina, y resguardado tras la imponente imagen de unas células, 'Creatio' se presenta con 300 metros cuadrados de salas blancas dedicadas a la investigación y validación de terapias de última generación. Todo lo que ocurre dentro de sus fronteras está controlado bajo lupa. Una cortina de aire, una alfombra adhesiva y un vestidor para ataviarse con batas y peúcos blancos separan el exterior del espacio esterilizado. A diferencia de lo que podría ocurrir en una fábrica de ibuprofenos, por ejemplo, en este laboratorio se trabaja con materia viva. Así que la máxima es mantener lugar estéril porque, de lo contrario, los cultivos celulares se podrían echar a perder. La búsqueda de un nuevo tratamiento, explican los investigadores de 'Creatio', empieza sobre el papel. Con estudios teóricos. Luego se pasa a las probetas de la investigación preclínica y a los estudios en modelos animales. Y si todo funciona como toca, entonces el tratamiento llega a los hospitales en fase experimental. Pero el proceso no acaba allí. "En este tipo de terapias, el trabajo de laboratorio y el clínico van de la mano. Si hay un avance en un ámbito, rápidamente se traslada al otro. Avanzamos de manera muy cauta, más poco a poco que en otro tipo de tratamientos, porque el proceso es mucho más complicado", explica Canals. Avanzamos más poco a poco que en otro tipo de tratamientos porque el proceso es mucho más complicado Para muestra un botón. Uno de los caminos más prometedores para la búsqueda de tratamiento para la enfermedad de Huntington, por ejemplo, plantea utilizar transplantes de células madre para regenerar los circuitos neuronales dañados. El éxito de este enfoque, sin embargo, depende no solo del tratamiento en sí, sino del paciente y de la fase en la que se encuentra su enfermedad. Para que todo funcione, los investigadores tienen que monitorizar el estado de cada persona y planear cada paso del proceso. Si algo falla hay que volver atrás, ver qué falla y volver a intentarlo. "Hacer un estudio a gran escala con este tipo de terapias es prácticamente imposible. Por eso hablamos de pruebas en cinco, diez o treinta pacientes como mucho", argumenta el neurocientífico. Eso mismo ocurre, por ejemplo, con en el estudio de la primera vacuna experimental contra el sida. El laboratorio barcelonés, el primer centro de todo el país en recibir la autorización de la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) para producir terapias contra este devastador virus, trabaja desde 2016 en el estudio de este fármaco. El compuesto mezcla una versión inactivada del virus con las células del propio paciente. Si funciona, los afectados por la enfermedad podrían prescindir de la terapia antirretroviral de por vida. Eso sí, los científicos antes de cantar victoria todavía queda mucha investigación por delante. El futuro de estas terapias no solo depende de la investigación. Para que algún día estos tratamientos puedan llegar a todo el mundo, esgrime Canals, hará falta que la industria farmacéutica entre en el juego. "En España necesitamos más colaboración entre la academia y el sector privado. Si no tendremos terapias punteras en los laboratorios que no pueden se pueden fabricar a gran escala porque no ha habido una buena comunicación desde el principio", concluye el científico. No sería la primera vez, de hecho, que el futuro de una terapia esperanzadora queda zanjado por la imposibilidad de trasladar su producción a escala industrial.. Los tratamientos del futuro, pues, están cada vez más cerca. Solo hay que apostar por ellos.

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